의약품심사부에서는 의약품 심사 업무 효율성 및 표준성을 강화하고 관련 제품 개발을 지원하기 위하여 임상시험평가가이드라인을 마련하고 있습니다.

- 이와 관련하여, 희귀질환 및 취약계층에서의 치료기회 확대를 위한 심사체계 정비 추진 일환으로, 희귀질환과 같이 유병률이 낮아 임상시험 대상 환자가 소수이거나, 소아 및 임부 등 윤리적인 문제 등으로 임상시험 수행이 현실적으로 어려운 경우의 임상시험 방법론에 대한 가이드라인을 마련하여 배포하고자 합니다.